2025年白血病治疗行业研究报告：BCL-2抑制剂与三代BCR/ABL激酶抑制剂引领治疗变革

本篇文章的部分核心观点、图表及数据，出自西南证券于2025年1月21日发布的报告《医药行业髓系白血病专题报告：Bcl~2及三代BCR ABL激酶抑制剂崭露头角》，如需获得原文，请前往文末下载。

白血病作为一种起源于造血干细胞的恶性克隆性疾病，一直是全球医学研究的重点领域。近年来，随着靶向治疗技术的不断进步，白血病的治疗手段发生了显著变化。本文将深入探讨白血病的分类、治疗现状以及未来的发展趋势，重点关注BCL-2抑制剂和三代BCR/ABL激酶抑制剂在慢性髓系白血病（CML）和急性髓系白血病（AML）治疗中的关键作用。

关键词：白血病、BCL-2抑制剂、BCR/ABL激酶抑制剂、CML、AML、靶向治疗、未来趋势

白血病的分类与治疗现状

白血病分为急性白血病和慢性白血病，其中急性白血病包括急性淋巴细胞白血病（ALL）和急性髓系白血病（AML），慢性白血病包括慢性髓系白血病（CML）和慢性淋巴细胞白血病（CLL）。近年来，随着对白血病发病机制的深入理解，靶向治疗逐渐成为主流。CML的治疗目标包括延长生存期、减少疾病进展、改善生活质量和获得无治疗缓解。目前，全球共有8款药物用于CML的治疗，包括一代的伊马替尼、二代的尼洛替尼、达沙替尼等，以及三代的奥雷巴替尼、泊那替尼和阿思尼布。伊马替尼作为一线治疗药物，10年生存率可达80%～90%。二代和三代TKI的出现，不仅提高了治疗反应率和反应深度，还有效克服了伊马替尼耐药问题，使CML成为一种可控的慢性疾病。

BCL-2抑制剂在AML治疗中的应用

急性髓系白血病（AML）是一种恶性克隆性疾病，其特征是髓系母细胞增殖、扩张和分化受阻，导致正常造血功能无效。AML的治疗方式主要包括化疗、放疗、造血干细胞移植和靶向治疗。近年来，BCL-2抑制剂的出现为AML治疗带来了新的希望。全球唯一获批上市的BCL-2选择性抑制剂Venetoclax已获FDA批准用于多种白血病类型，2023年全球销售额达22.88亿美元。此外，国内亚盛医药的APG-2575和百济神州的BGB-11417等BCL-2抑制剂也处于临床三期，显示出良好的治疗潜力。

三代BCR/ABL激酶抑制剂的临床优势

三代BCR/ABL激酶抑制剂在CML治疗中表现出显著的临床优势。以奥雷巴替尼为例，其在给药方式、疗效及安全性上均优于普纳替尼和阿思尼布。奥雷巴替尼每两天一次，两天剂量仅40mg，低于普纳替尼（45mg/d）和阿思尼布（40mg Bid）。在疗效上，奥雷巴替尼的三项研究MMR分别为56%、43.5%和42.9%，高于普纳替尼（39%）及阿思尼布（37.6%）。在安全性上，普纳替尼存在血管闭塞、血栓、肝毒性等黑框警告，而奥雷巴替尼的常见不良反应为血液学毒性，且在临床中易于处理。2024年6月，亚盛医药与武田就奥雷巴替尼签署全球许可协议，标志着该药物的国际化进程加速。