2025年生物制品行业分析报告：重症肌无力治疗市场迎来爆发，泰它西普III期数据即将揭晓

本篇文章的部分核心观点、图表及数据，出自开源证券于2025年4月2日发布的报告《生物制品行业深度报告：重症肌无力：生物制剂打开治疗新格局，AAN2025泰它西普重磅III期数据即将读出》，如需获得原文，请前往文末下载。

生物制品行业作为医药领域最具创新活力的板块之一，近年来在自身免疫疾病治疗领域取得了突破性进展。重症肌无力(Myasthenia Gravis, MG)作为一种罕见的自身免疫性疾病，全球患者超过70万人，中国约有20万存量患者，存在巨大的未满足临床需求。随着生物制剂技术的快速发展，特别是FcRn拮抗剂和补体抑制剂等新型疗法的出现，MG治疗格局正在发生革命性变化。本文将深入分析MG治疗市场现状、竞争格局及未来趋势，重点关注荣昌生物泰它西普等创新药物的临床进展及其对行业的影响。

关键词：重症肌无力、生物制剂、泰它西普、FcRn拮抗剂、补体抑制剂、自身免疫疾病、荣昌生物、艾加莫德

一、重症肌无力治疗市场：巨大未满足需求与快速扩张的生物制剂赛道

重症肌无力是一种由神经肌肉接头传递障碍引发的自身免疫性疾病，以波动性肌肉无力和易疲劳性为特征。据统计，全球MG患者超过70万人，其中美欧合计约12万，中国存量患者高达20万，且约15%-20%的患者会发生危及生命的肌无力危象，死亡率高达50%-80%。这一严峻的临床现状凸显了市场对更有效治疗方案的迫切需求。

从病理机制看，约80%-85%的MG患者血清中存在乙酰胆碱受体(AChR)抗体，这些抗体与AChR结合后会激活下游补体通路，导致神经肌肉信号传递受阻。另有5%-10%患者存在抗Musk抗体，影响突触后膜结构。基于不同的抗体类型和临床表现，MG可分为眼肌型(oMG)和全身型(gMG)，其中超过85%的成人患者会在发病18个月内进展为gMG，严重影响患者的生活质量和预后。

传统MG治疗方案包括胆碱酯酶抑制剂(如溴吡斯的明)、糖皮质激素与免疫抑制剂等，这些药物虽能暂时缓解症状，但长期使用副作用明显，且对难治性病例效果有限。近年来，生物制剂的引入彻底改变了MG的治疗格局。补体C5抑制剂(如依库珠单抗)和FcRn拮抗剂(如艾加莫德)等靶向药物通过精准干预免疫病理过程，为难治性MG患者提供了新的治疗选择。

从市场规模看，MG治疗药物市场呈现快速增长态势。以FcRn拮抗剂艾加莫德为例，自2021年12月获批上市以来，其全球销售额已从2022年的11.9亿美元飙升至2024年的21.86亿美元，年复合增长率高达35.5%。在中国市场，再鼎医药引进的艾加莫德自2023年6月获批后也快速放量，2024年销售额达到9360万美元，展现出强劲的市场潜力。这一增长趋势反映了生物制剂在MG治疗领域日益凸显的临床价值和商业前景。

二、竞争格局分析：国内外企业加速布局，差异化创新成关键

当前全球MG生物制剂市场已形成补体抑制剂与FcRn拮抗剂两大技术路线并行的格局。截至2025年3月，全球范围内已有5款生物制剂获批用于gMG治疗，包括3款C5抑制剂(依库珠单抗、瑞利珠单抗、泽勒普肽)和2款FcRn单抗(艾加莫德、罗泽利珠单抗)。这些产品在疗效和给药方案上各具特色，满足了不同患者群体的需求。

中国市场的审批进度相对滞后，目前仅批准了再鼎医药的艾加莫德与阿斯利康的依库珠单抗两款生物制剂。但值得关注的是，有5款药物已进入新药申请(NDA)阶段，包括荣昌生物自主研发的APRIL/BAFF双靶点融合蛋白泰它西普、石药集团的FcRn单抗巴托利单抗等。这些潜在上市产品将极大丰富中国MG患者的治疗选择。

从技术路线竞争角度看，FcRn单抗整体表现优于C5抑制剂。临床数据显示，在MG-ADL和QMG评分改善方面，FcRn单抗扣除安慰剂效应后的改善幅度显著更大。以艾加莫德为例，其首个治疗周期的MG-ADL和QMG应答率分别达到68%和63%，起效速度快且安全性良好。这种优异的临床表现也转化为了商业成功，使艾加莫德成为增长最快的MG治疗药物之一。

表：全球主要gMG治疗生物制剂比较

类别	药物名称	公司	靶点	美国获批时间	中国状态	核心优势
FcRn拮抗剂	艾加莫德	Argenx/再鼎医药	FcRn	2021.12	已获批(2023.06)	起效快，4周密集给药应答率高
FcRn拮抗剂	罗泽利珠单抗	优时比	FcRn	2023.06	NDA阶段	皮下给药便利性高
C5抑制剂	依库珠单抗	阿斯利康	C5	2017.08	已获批(2023.06)	首个补体抑制剂，多适应症
C5抑制剂	瑞利珠单抗	阿斯利康	C5	2022.04	NDA阶段	给药间隔长(8周一次)
C5抑制剂	泽勒普肽	优时比	C5	2023.10	NDA阶段	环状多肽，可皮下注射

国内企业正通过自主研发和引进合作两种模式积极布局MG治疗领域。荣昌生物凭借其创新双靶点融合蛋白泰它西普在II期临床中展现出卓越的中长期疗效，240mg剂量组24周QMG评分改善达9.6分，应答率高达100%，有望成为"best-in-class"药物。翰森制药则引进了CD19单抗伊奈利珠单抗，目前处于III期临床阶段。此外，传奇生物、石药集团等企业也在探索CAR-T细胞疗法在MG治疗中的应用，虽然这些早期研发项目尚处于临床前或I期阶段，但代表了下一代MG治疗的发展方向。

三、泰它西普临床价值与行业影响：中国原研药物的突破与机遇

荣昌生物自主研发的泰它西普代表了MG治疗领域的重大创新。作为全球首个同时靶向BLyS(BAFF)和APRIL的双靶点融合蛋白，泰它西普能有效抑制B细胞的过度活化和自身抗体的产生，从源头上干预MG的免疫病理过程。这种独特的作用机制使其在临床试验中展现出显著优于传统治疗的疗效特点。

泰它西普针对gMG的II期临床数据(NCT04302103)令人振奋。在29例AChR抗体阳性gMG患者中，240mg剂量组治疗24周后，定量肌无力评分(QMG)平均下降9.6分，应答率高达100%；即使160mg剂量组也实现了7.7分的改善。这种持续且显著的疗效提升在现有治疗药物中极为罕见，使泰它西普成为潜在的"游戏规则改变者"。基于这些优异数据，中国NMPA已将其纳入突破性治疗品种，并授予美国FDA孤儿药资格和快速通道资格。

2025年美国神经病学会年会(AAN)将公布泰它西普III期临床研究结果，这一事件被业界视为年度最重要数据披露之一。如果III期数据能够复制II期的优异表现，泰它西普有望在2025年第二季度获得中国批准上市，成为首个治疗MG的中国原研生物制剂。这不仅将改变中国MG治疗格局，也为荣昌生物的国际化战略奠定基础。目前，该公司正在快速推进海外III期临床试验，未来上市后可能成为首个在全球主流市场竞争的中国原研生物药。

从更宏观的视角看，泰它西普的成功将提振整个中国生物制药行业的创新信心。长期以来，中国药企在自身免疫疾病领域的原创能力相对薄弱，多数企业聚焦于生物类似药或fast-follow创新药。泰它西普凭借全新的双靶点设计和显著的临床优势，证明了中国企业也能开发出具有全球竞争力的原创新药。这一突破可能激励更多国内企业投入高风险高回报的原始创新，推动中国生物医药产业向价值链高端攀升。

未来MG治疗领域的发展将呈现三大趋势：一是治疗窗口前移，生物制剂将从难治性病例向早期患者扩展；二是给药方式优化，皮下注射、长效制剂将改善患者依从性；三是联合治疗探索，不同机制药物的组合可能实现协同效应。作为同时靶向BLyS和APRIL的双功能药物，泰它西普在这些方面都具有独特优势，有望在未来MG治疗体系中占据重要位置。