非酒精性脂肪性肝炎（NASH）药物市场：巨大潜力与研发挑战并存

本篇文章的部分核心观点、图表及数据，出自西部证券于2025年1月2日发布的报告《医药生物行业肝病系列行业报告(二)：NASH巨大市场需求待挖掘，多款新药商业化在即》，如需获得原文，请前往文末下载。

非酒精性脂肪性肝炎（NASH）作为一种与代谢综合征紧密相关的慢性肝病，在全球范围内的发病率不断上升，带来了巨大的诊疗需求和市场潜力。本文将深入分析NASH的流行病学特征、治疗现状、在研新药的靶点与进展，以及相关企业的竞争格局，探讨NASH药物市场的未来发展趋势。

关键词：非酒精性脂肪性肝炎（NASH）、代谢综合征、新药研发、市场潜力

一、NASH的流行病学特征与市场潜力

NASH作为非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）的一种严重形式，其发病率随着全球肥胖和代谢综合征的流行而显著增加。据估计，2020年中国NASH患者数量接近4000万，全球NAFLD患者人数达到17.6亿。这一庞大的患者群体预示着NASH药物市场的巨大潜力。随着生活习惯的改变，NASH患者发生肝纤维化及肝硬化的风险更高、速度更快，这不仅对患者个人健康构成威胁，也给公共卫生系统带来沉重负担。因此，开发安全有效的NASH治疗药物成为迫切需求，市场潜力巨大。

NASH的流行病学特征表明，该疾病与现代生活方式密切相关。随着全球范围内肥胖和代谢综合征的流行，NASH的患病率在过去三十年中增加了50%以上。在中国，NAFLD的患病率从21世纪初的23.8%上升至2018年的32.9%，成为我国最常见的慢性肝病。NASH患者的肝纤维化速度更快，平均每个阶段的进程为7年，而NAFLD为14年。大约20%的NAFLD会发展成为NASH，而约20%的NASH患者可能在3-4年时间内进一步发展成为肝硬化患者。NASH相关肝硬化患者每年有1.5%-2%的风险发展成为肝癌，对患者心理及生理均造成巨大影响和压力。因此，介入并治疗NASH，对减轻公共卫生负担具有重要意义。据弗若斯特沙利文分析，2020年全球NAFLD患病人数达17.6亿人，至2030年患病人数将增加至24.3亿人；中国NAFLD/NASH患病人数也呈现快速增加趋势，2020年我国NAFLD患者约1.93亿人，至2030年患病人数将增加至2.78亿人。这一数据表明，NASH药物市场的需求将随着患者数量的增加而不断扩大，市场潜力巨大。

二、NASH治疗现状与未满足的临床需求

目前，NASH的治疗手段相对有限，主要以生活方式的改变为主，药物治疗手段以针对代谢综合征的减重、降糖、降脂等药物为主。现有NASH治疗药物如熊去氧胆酸、奥贝胆酸存在疗效不足或副作用明显等问题，临床仍缺乏安全有效的对症治疗药物。组织活检虽然是NASH诊断的金标准，但缺乏安全有效的对症治疗药物，使得NASH患者面临无药可医的窘境。

NASH的治疗现状表明，目前的治疗手段相对有限。根据2024年NAFLD防治指南，病理学上显著肝脂肪变和影像学诊断的脂肪肝是NAFLD的重要特征，肝组织活检是NASH诊断的金标准。然而，在治疗方面，目前NAFLD药物治疗手段以针对代谢综合征的减重、降糖、降脂等药物为主，现有NASH治疗药物如熊去氧胆酸、奥贝胆酸存在疗效不足或副作用明显等问题，临床仍缺乏安全有效的对症治疗药物。这意味着，尽管NASH的诊断方法已经相对成熟，但在治疗方面仍存在巨大的未满足临床需求。全球范围内，仅有少数药物获批上市，且多数处于临床试验阶段，这表明NASH治疗领域亟需新的突破。NASH患者由于缺乏有效的治疗手段，往往需要面对疾病进展的风险，这不仅影响了患者的生活质量，也对医疗资源造成了压力。因此，开发新的治疗药物，满足临床需求，成为了NASH领域的研究热点。

三、NASH在研新药的靶点与进展

全球范围内，针对NASH的药物研发重点关注异常脂质积聚、胰岛素抵抗、纤维化和炎症，主要靶点包括GLP-1R、FXR、THR-β、FGF21、PPAR等。目前全球有超400款创新药正在开展NASH适应症的临床试验，其中3款药物已分别在印度、美国与埃及获批上市，另外16款产品位于临床3期。

NASH在研新药的靶点与进展显示了药物研发的活跃态势。全球有超过400款创新药正在开展NASH适应症的临床试验，这表明科研人员正在积极探索NASH治疗的新途径。主要靶点包括GLP-1R、FXR、THR-β、FGF21、PPAR等，这些靶点涉及NASH发病机制的多个方面，包括异常脂质积聚、胰岛素抵抗、纤维化和炎症。其中，GLP-1R激动剂如司美格鲁肽、Survodutide、替尔泊肽等多款产品已进入临床2/3期，并展现出显著疗效和良好的安全性。FXR激动剂方面，尽管奥贝胆酸等药物因副作用问题遭遇研发挫折，但非甾体类FXR激动剂仍在探索中。THR-β激动剂如Resmetirom在美国实现商业化，显示出成药性相对明确。FGF21类似物和PPAR激动剂也在临床试验中显示出治疗潜力。这些在研新药的进展，为NASH患者带来了新的希望，同时也反映了NASH药物研发的复杂性和挑战性。